Qfitlia (Fitusiran): In nije siRNA-basearre behanneling foar hemofilia  

Qfitlia (Fitusiran), in nije siRNA-basearre behanneling foar hemofilia hat FDA-goedkarring krigen. It is in lyts ynterferearjend RNA (siRNA) basearre terapeutyske dat ynterferearje mei natuerlike antikoagulanten lykas antithrombin (AT) en tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It bynt oan AT mRNA yn 'e lever en blokkearret AT oersetting dêrmei ferminderjen antithrombin en ferbetterje trombine generaasje. It wurdt administreare as subkutane ynjeksje dy't ien kear yn 'e twa moannen begjint. De dosis en frekwinsje fan ynjeksjes wurde oanpast mei de INNOVANCE Antithrombin-begeliedersdiagnostyk dy't antithrombinaktiviteit garandearje yn it doelberik. De fêste dosis is net goedkard. De nije behanneling is wichtich foar pasjinten, om't it minder faak wurdt tawiisd as oare besteande opsjes.  

Qfitlia (fitusiran) is goedkard yn 'e FS (op 28 maart 2025) foar routine profylaxe om de frekwinsje fan bloedepisoaden te foarkommen of te ferminderjen by folwoeksenen en bern fan 12 jier en âlder mei hemophilia A of hemophilia B, mei of sûnder faktor VIII of IX-ynhibitoren (neutralisearjende antykladen). De nije behanneling is wichtich om't it minder faak (begjinnend ien kear yn 'e twa moanne) wurdt administrearre as oare besteande opsjes.  

Bloedstoornissen yn hemofilia wurde feroarsake troch ûnfoldwaande stollingsfaktoaren. Hemofilia A wurdt feroarsake troch tekoart oan stollingsfaktor VIII (FVIII), wylst hemofilia B komt troch lege nivo's fan faktor IX (FIX). Gebrek oan funksjonele faktor XI is ferantwurdlik foar hemofilia C. Dizze betingsten wurde behannele troch infusing fan kommersjeel taret stollingsfaktor of in net-faktorprodukt as funksjonele ferfanging fan 'e ûntbrekkende faktor.  

Octocog alfa (Advate), dat is in 'genetysk manipulearre mei DNA-technology' ferzje fan stollingsfaktor VIII, wurdt faak brûkt foar de previntive as on-demand behanneling fan hemofilia A. Foar hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), dy't is in manipulearre ferzje fan stollingsfaktor IX wurdt faak brûkt.   

Hympavzi (marstacimab-hncq) waard goedkard yn 'e FS (op 11 oktober 2024) en yn' e EU (op 19 septimber 2024) as in nij medisyn foar previnsje fan bloedepisoaden by persoanen mei hemophilia A of hemophilia B. inhibitor" en ferminderet syn antykoagulaasjeaktiviteit, wêrtroch't de hoemannichte trombine ferheget. Dit is de earste, net-faktor en ien kear yn 'e wike behanneling foar hemophilia B. 

In oar monoklonaal antykodym, Concizumab (Alhemo) waard goedkard yn 'e FS (op 20 desimber 2024) en yn' e EU (op 16 desimber 2024) foar previnsje fan bloedepisoaden by pasjinten mei hemophilia A mei faktor VIII-ynhibitoren of hemophilia B mei faktor IX-ynhibitoren. Guon hemofiliepasjinten dy't "medisynen foar stollingsfaktoren" brûke foar behanneling fan har tastân fan bloedearmoed ûntwikkelje antylstoffen (tsjin medisinen foar stollingsfaktoren). De foarme antykladen remme de aksje fan "klotsfaktor medisinen" wêrtroch se minder effektyf binne. Concizumab (Alhemo), deistich administrearre as subkutane ynjeksje, is bedoeld om dizze tastân te behanneljen dy't tradisjoneel is behannele troch it inducearjen fan ymmúntolerânsje troch deistige ynjeksjes fan stollingsfaktoaren. 

Wylst mpavzi (marstacimab-hncq) en Concizumab (Alhemo) monoklonale antykladen binne, is de nije behanneling Qfitlia (fitusiran) in lyts interferearjend RNA (siRNA) basearre therapeutyk dat ynterfereart mei natuerlike antikoagulanten lykas antithrombin (AT) en tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It bindet oan AT-mRNA yn 'e lever en blokkearret AT-oersetting, wêrtroch antitrombine ferminderje en de generaasje fan thrombine ferbetterje.  

Qfitlia (fitusiran) wurdt administrearre as subkutane ynjeksje dy't ien kear yn 'e twa moannen begjint. 

De dosis en frekwinsje fan ynjeksjes wurde oanpast mei de INNOVANCE Antithrombin-begeliedersdiagnostyk dy't antithrombinaktiviteit garandearje yn it doelberik. De fêste dosis is net goedkard. Nettsjinsteande dit is de nije behanneling wichtich foar pasjinten, om't it minder faak wurdt administreare dan oare besteande opsjes. 

*** 

Referinsjes:  

1. FDA News Release - FDA goedkart nije behanneling foar hemofilia A of B, mei of sûnder faktorinhibitoren. Pleatst 28. mear 2025. Beskikber by  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

Related article: 

• Concizumab (Alhemo) foar hemofilia A of B mei ynhibitoren  (29 desimber 2024) 

• Hympavzi (marstacimab): Nije behanneling foar hemofilia (12 oktober 2024)  

***