Ryoncil is goedkard foar de behanneling fan steroid-refractory acute graft-versus-host-sykte (SR-aGVHD), in libbensbedrige tastân dy't kin resultearje út bloedstamseltransplantaasje útfierd om de defekte stamsellen fan ûntfanger te ferfangen yn bepaalde soarten bloedkankers , bloed steurnissen of ymmúnsysteem steurnissen. Dit makket Ryoncil de earste FDA-goedkard MSC (Mesenchymal Stem Cell) terapy. Ryoncil befettet MSC's isolearre út it bienmurg fan sûne folwoeksen minsklike donateurs dy't differinearje kinne yn meardere oare soarten sellen. Intravenous infusions fan mesenchymale stromale sellen (MSC's) jouwe foardielen foar oerlibjen.
Op 18 desimber 2024, FDA goedkard Ryoncil (remestemcel-L-rknd), in allogeneic (donor) bonkenmurg-ôflaat mesenchymale stromale sel (MSC) terapy foar de behanneling fan steroid-refractory acute graft-versus-host sykte (SR-aGVHD) yn pediatryske pasjinten 2 moannen fan leeftyd en âlder. Dit makket Ryoncil de earste FDA-goedkard MSC (Mesenchymal Stem Cell) terapy.
Ryoncil befettet MSC's isolearre út it bienmurg fan sûne folwoeksen minsklike donateurs dy't differinearje kinne yn meardere oare soarten sellen.
Steroid-refractory acute graft-versus-host-sykte (SR-aGVHD) is in serieuze en libbensbedrige tastân dy't signifikante, wiidferspraat sûnensgefolgen kin hawwe, ynklusyf skea oan meardere organen, fermindere leefberens en risiko fan dea yn troffen pasjinten. Dit kin foarkomme as in komplikaasje fan allogeneyske hematopoietyske (bloed) stamseltransplantaasje (allo-HSCT).
Yn allo-HSCT ûntfangt in pasjint hematopoietyske stamsellen fan in sûne donor om har eigen stamsellen te ferfangen en nije bloedsellen te foarmjen, in proseduere dy't faak dien wurdt as ûnderdiel fan behanneling foar bepaalde soarten bloedkankers, bloedsteuringen of ymmunsysteemsteuringen.
Goedkarring fan Ryoncil folget evaluaasje fan har feiligens en effektiviteit yn in multicenter, single-arm stúdzje mei 54 pediatryske dielnimmers mei SR-aGVHD dy't allo-HSCT hawwe ûndergien. De dielnimmers krigen yn totaal acht yntravenous infusions fan Ryoncil twa kear yn 'e wike foar fjouwer opienfolgjende wiken. De beoardieling fan effektiviteit wie foaral basearre op 'e taryf en doer fan' e reaksje op behanneling 28 dagen nei it begjin fan Ryoncil.
Yn in oare proef foar SR-aGVHD nei allo-HSCT waard fûn dat in kombinaasje fan MSC's en basiliximab (in monoklonaal antykodym dat brûkt wurdt om transplantôfwizing te foarkommen) liedt ta in folle bettere folsleine antwurd (CR) taryf as basiliximab allinich.
It is beoardiele yn klinyske proeven dat IV-ynfúzjes fan mesenchymale stromale sellen (MSC's) foardielen foar oerlibjen leverje.
***
Referinsjes:
- FDA News Release - FDA goedkart earste mesenchymale stromale sel-terapy foar behanneling fan steroid-refractory Acute Graft-versus-host-sykte. Posted 18. Desimber 2024. Beskikber by https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mesenchymale stromale sellen plus basiliximab ferbetterje de reaksje fan steroid-refraktêre akute graft-versus-host-sykte as in twadde-line-terapy: in multicenter, randomisearre, kontroleare proef. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE, et al. Twajierrige feiligensresultaten fan iPS-sel-ôflaat mesenchymale stromale sellen yn acute steroid-resistinte graft-versus-host-sykte. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
