Concizumab (kommersjele namme, Alhemo), waard in monoklonaal antykodyk goedkard troch de FDA op 20 desimber 2024 foar previnsje fan bloedepisoaden yn pasjinten mei hemophilia A mei faktor VIII-ynhibitoren of hemophilia B mei faktor IX-ynhibitoren. It hie in pear dagen lyn op 16 desimber 2024 goedkarring krigen troch it European Medicines Agency (EMA) foar deselde oantsjuttings.
Guon hemofiliepasjinten dy't "medisynen foar stollingsfaktoren" brûke foar behanneling fan har tastân fan bloedearmoed ûntwikkelje antylstoffen (tsjin medisinen foar stollingsfaktoren). De foarme antykladen remme de aksje fan "klotsfaktor medisinen" wêrtroch se minder effektyf binne. Dizze betingst wurdt op it stuit behannele troch it inducearjen fan ymmúntolerânsje troch deistige ynjeksjes fan stollingsfaktoaren. Goedkarring fan Concizumab (Alhemo) jout sokke pasjinten in alternative behanneling.
Concizumab wurdt deistich administrearre as subkutane ynjeksje.
Goedkarring fan Alhemo wie basearre op evaluaasje fan har feiligens en effektiviteit yn in multi-nasjonaal, multi-sintrum, iepen-label, faze 3 klinyske proef. Yn 'e proef waarden de jierlikse bloedingsraten (ABR) mei 86% fermindere foar de Alhemo-behannelingsgroep yn ferliking mei de groep sûnder profylaxe.
Bloedstoornissen yn hemofilia wurde feroarsake troch ûnfoldwaande stollingsfaktoaren. Hemofilia A wurdt feroarsake troch in tekoart oan stollingsfaktor VIII, wylst hemofilia B komt troch lege nivo's fan faktor IX. Gebrek oan funksjonele faktor XI is ferantwurdlik foar hemofilia C. Dizze betingsten wurde behannele troch infusing fan kommersjeel taret stollingsfaktor of in net-faktorprodukt as funksjonele ferfanging fan 'e ûntbrekkende faktor.
Octocog alfa (Advate), dat is in 'genetysk manipulearre mei DNA-technology' ferzje fan stollingsfaktor VIII, wurdt faak brûkt foar de previntive as on-demand behanneling fan hemofilia A. Foar hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), dy't is in manipulearre ferzje fan stollingsfaktor IX wurdt faak brûkt.
Hympavzi (marstacimab-hncq), in minsklike monoklonale antykodym dy't rjochte op "weefselfaktorpaad-inhibitor" waard koartlyn goedkard as in nij medisyn foar previnsje fan bloedepisoaden yn persoanen mei hemophilia A of hemophilia B.
***
Referinsjes:
- FDA goedkart medisyn om de frekwinsje fan bloedepisoaden te foarkommen of te ferminderjen foar pasjinten mei hemophilia A mei inhibitoren of hemophilia B mei inhibitoren. Pleatst 20. Desimber 2024. Beskikber by https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Beskikber https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo en https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Behanneling fan hemophilia. Beskikber by https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- GGD. Behanneling fan hemophilia. Beskikber by https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Ferlykber artikel
- Hympavzi (marstacimab): Nije behanneling foar hemofilia. Wittenskiplik Europeesk. Pleatst 12. Oktober 2024. Beskikber by https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
